Forskning rundt cystenyrer – utviklingen går fremover

De siste tjue årene har forskere rundt om i verden gjort store fremskritt i forståelsen av de grunnleggende genetiske og biologiske mekanismene som forårsaker cystenyresykdom.

Av og til hjelper også tilfeldighetene forskerne å finne nye legemidler. De fleste av oss har hørt om at Alexander Flemming oppdaget penicillinet mer eller mindre tilfeldig. Han glemte noen bakterier satt til dyrkning i laboratoriet da han reiste på ferie og da han kom hjem, oppdaget han at muggsoppen som hadde dannet seg i skålen, drepte bakteriene i området rundt.

Et annet kjent legemiddel som ble utviklet med ett formål, men som også ble brukt til et helt annet formål, er sildenafil – eller Viagra, som vi også kaller det. Det var tenkt som en hjertemedisin, men en av ”bivirkningene” gjorde at legemidlet fikk stor suksess. Det hjalp menn med ereksjonsproblemer.

Selv om banebrytende oppdagelser av og til oppstår tilfeldig, er de fleste nye legemidler resultatet av langvarig og systematisk arbeid. Jo mer forskere vet om hva som forårsaker en sykdom, desto større er sjansen for at de kan utvikle et effektivt legemiddel som kan lindre, bremse eller til og med kurere sykdommen. Denne typen systematisert forskningsarbeid foregår både på universitetet og innenfor legemiddelindustrien, og ganske ofte også i et samarbeid mellom disse.

I dag vet forskerne veldig mye om polycystisk nyresykdom. Det finnes metoder for å oppdage sykdommen tidlig og kunnskaper om best mulig behandling av symptomene. De siste tjue årene har forskere rundt om i verden også gjort store fremskritt når det gjelder forståelsen av de grunnleggende genetiske og biologiske mekanismene som forårsaker cystenyrer. De vet at sykdommen forårsakes av en mutasjon av to gener – PKD1 og PKD2. Når genene skades gjennom mutasjonen, skades to proteiner – polycystin 1 og polycystin 2 – som er viktige for nyrecellene, da de blant annet regulerer cellenes kalsiumnivå. Da kan cellenes atferd endres, og cellene kan begynne å danne små væskefylte cyster, som etter hvert vokser seg større.
Cell_illustration_forskningFramtid

 

Dette bildet viser de forskjellige mekanismene innen cellen som forårsaker endringer, og i forskjellige typer eksperimenter har forskerne funnet frem til hvordan de kan forhindre utviklingen av cyster. Alle disse forkortelsene, pilene og strekene, og all den kunnskapen de representerer, er resultatet av forskningsutviklingen i de siste tiårene.

På denne bakgrunn har flere legemiddelforetak utviklet molekyler som på forskjellig vis påvirker nyrecellene på en gunstig måte. Det finnes flere tenkelige legemiddelkandidater som har vist seg å bremse utviklingen av cystenyrer. Noen brukes i kliniske studier, mens ett allerede er godkjent av nasjonale legemiddelmyndigheter.